Mucoviscidose: Les premiers miracles de la Trithérapie

Publié le 03 Mar 2020 à 16h52

Bonjour à tous, 

Cela fait un petit moment que je n’ai pas rédigé d’article sur ce blog. Entre les mésaventures concernant ma santé et les projets 2020 qui me prennent beaucoup de temps, il m’est impossible de tout concilier même si j’ai tendance à vouloir tout faire à la fois. Mais je vous avoue que les témoignages me manquaient… Pour le coup, je crois que celui dont je vais vous parler aujourd’hui ne pouvait pas plus me rendre heureuse et je suis certaine qu’il va vous plaire également.

Via les réseaux sociaux, j’ai la chance de recevoir de nombreux messages qui me permettent d’échanger et de faire connaissance avec diverses personnes, sur tous sujets confondus. Il y en a certains qui nécessitent d’être mis en lumière bien que tous me touchent.

 

Il y a quelques jours, j’ai reçu un message de Typhaine. Cette maman de 30 ans avec qui j’avais déjà échangé quelques mois auparavant sur la greffe, a un petit bonhomme de 7 ans. Son état n’était pas terrible depuis quelques mois, elle enchaînait les cures de perfusions d’antibiotiques et se voyait diminuer de jour en jour dans son quotidien depuis 1 an. Cette détérioration l’a conduite à réaliser le bilan pré-greffe en février dernier.  

 Vous n’êtes pas sans savoir que grâce à la recherche et surtout grâce aux dons que vous faites à nos deux associations Association Gregory Lemarchal et Association Vaincre La Mucoviciscidose), nous avançons à grands pas dans les progrès pour mettre la maladie à bout de souffle.

 Il n’est pas toujours évident de bien comprendre les articles évoquant les avancées et les nouveaux traitements dans la mucovicidose qui sont souvent rédigés de façon très technique et  moi-même, patiente, j’avoue que parfois je comprends que dal, voilà pourquoi donner la parole à une patiente est pour moi beaucoup plus parlant ….

 je vais donc essayer de rédiger cet article avec des mots simples et assez parlants .

Vous avez déjà sûrement du entendre parler des nouveaux traitements dans la mucoviscidose : le Kalideco  ou encore :

Orkambi qui est un traitement destiné aux patients à partir de 2 ans et plus, homozygotes ayant la mutation F508del  du gène CFTR  ce médicament contient deux  molécules en charge de moduler la fonction du gène défaillant  ( CFTR ) afin d’améliorer les fonctions respiratoires. Ce médicament a fait parler de lui à cause d’une problématique de commercialisation, .  

Si ce médicament a révolutionné la vie de certains patients dont celles de quelques amis, chez d’autres il n’a malheureusement pas rencontré le succès tant espéré.

C’est ce dont témoigne Typhaine qui a rencontré l’effet inverse du traitement en ayant des spasmes pulmonaires à répétition. La conséquence directe de cet effet : Lui faire perdre tout espoir d’une amélioration de sa capacité pulmonaire ! 

Le deuxième traitement très prometteur attendu en France est le Symkévi qui est une combinaison de deux molécules et qui a pour but d’activer et de corriger lui aussi la protéine CFTR. Pour comprendre, c’est le même principe que l’Orkambi avec moins d’effets indésirables  dont certains patients ont fait face. Pour parler simplement, un médicament similaire que l’on a amélioré et qui s’adresse à une population plus large de patients. Encore une fois très attendu car le traitement n’est pas encore commercialisé en France.

 

 Enfin le troisième traitement très prometteur est la Trithérapie. appelé Trikafta aux USA, qui aura une autre appellation une fois son arrivée en France , qui associe donc trois molécules elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor. également du laboratoire Vertex ;

ces 3 molécules visent à rétablir le fonctionnement de la proteine CFTR: un activateur et des correcteurs.

Typhaine qui, comme toutes les personnes concernées par ce combat , se tient quotidiennement informée sur les avancées de la mucoviscidose , elle avait entendu parler du traitement et c'est elle-même qui a tenu à demander à envoyer son dossier médical afin de faire partie des 120 personnes à pouvoir en  bénéficier en acccés compassionnel déstiné aux personnes en état de santé trèss dégradé. 

Un traitement destiné aux patient dans un état d’aggravation:

 Vems inférieur à 40% 

en étant porteur de la Mutation CFTR DEl 508

Ne pas être sous orkambi

Ne pas avoir de problèmes hépatiques

Être sur la liste de greffe ou proche d'inscription   

Après validation et ayant obtenu l’accord du laboratoire Vertex , Typhaine a commencé le traitement il y a un peu plus de 15 jours et les premiers résultats comme elle le dit sont « incroyables » !

 

 « Sabrina toi-même tu sais que quand on gagne ne serait ce que quelques petits pourcentages de VEMS et qu’on retrouve du souffle cela a un impact considérable sur nos journées , sentir que l’on respire sans souffrir au moindre effort n’a pas de prix », Typhaine

 

Depuis 15 jours , elle est nettement moins fatiguée ,elle a beaucoup moins besoin de séances de Kiné ,elle ne s’essouffle plus en réalisant les gestes simples du quotidien , se laver , se coiffer , s’habiller , gérer sa maison ; son petit garçon de 7 ans lui-même lui dit "  Maman tu ne tousses plus la nuit ,  Tiphaine a repris du poids, de l ‘appétit , de jour en jour elle voit s’éloigner la sensation de lutter en laissant place à une sensation de bien-être, et par par-dessus tout, à l’heure où je rédige cet article la question de la mise en attente de greffe a été complètement écartée .

« Le traitement a comme un effet de purge , c’est comme si j'avalais du destop, c’est assez dingue après la prise de médicament quelques heures plus tard j’ai craché d’énormes glaires puis après plus rien , plus de toux plus de sensation d’encombrement .

  • Malgré quelques effets indésirables que provoque le traitement (chez elle:  comme des écoulements nasale, de la gorge et  les yeux qui piquent,) les médecins sont très confiants 

Typhaine me racontait que parmi toutes les personnes pouvant bénéficier de cette trithérapie une d’entre elle a vu d’incroyables résultats, si on estime une amélioration d’environ 15% du Vems une personne ayant témoigné sur le groupe facebook Trifakta est passée d’un VEMS de 27 %  à 86 % vous imaginez ? 

Des résultats incroyables , néanmoins tous les patients restent sur leur garde ce qui est compréhensible, et attendent de voir les résultats au long terme..

 À la lecture de ses témoignages ainsi qu'à  l’observation de ces  premiers résultats aussi encourageants, on peut s’autoriser à célébrer une belle victoire en terme d’avancées et désormais envisager un meilleur lendemain et une vie meilleure avec la Muco :

Des traitements moins lourds , une vie bien plus confortable et surtout espérer d’ éloigner la solution de transplantation le plus longtemps possible (même si dans ce domaine il y a aussi de très gros progrès et qu’aujourd’hui de plus en plus de patients ont retrouvé une vie exceptionnelle après la greffe » 

 

« On devrait commencer à publier des témoignages.  Je ne comprends pas pourquoi on n’en parle pas plus, certains médecins sont mal renseignés et beaucoup de Kinés n'ont aucune connaissance alors que c’est très porteur d’espoir».

En évoquant le sujet , on peut imaginer l’incompréhension et le sentiment de solitude de certaines familles qui ne peuvent pas bénéficier de ces nouveaux traitements.

.À l'heure actuelle,  sachez que pour les personnes qui répondent aux critères d’acceptation il est encore possible de faire une demande pour bénéficier du traitement 

 

En ce qui concerne l'accés au traitement , en attendant de connaitre les conditions de mise sur le marché en france ,vertex s’est engagé  à fournir le traitement à tous les patients en test jusqu’a sa mise sur le marché .

Je ne sais pas vous,  mais moi ce témoignage m’a mis une pêche incroyable ( pourtant il ne me concerne pas ).On avance les amis , on va la foutre à terre cette putain de muco , Gardez espoir !

Je reste en contact avec Typhaine et j’en parlerais de temps en temps.

En attendant voici le lien du groupe Facebook que vous pouvez rejoindre le groupe d’échange et d’information sur le Trikafta 

https://www.facebook.com/groups/602250613911738/

 vous pouvez également la suivre sur le compte instagram qu'elle gère @trikaftafrance  

 

 

Sabrina Perquis

Par Sabrina Perquis

A propos de moi...
Comédienne/Réalisatrice AnimatriceRadio/ChroniqueuseTV Bloggeuse Santé Bien-être Sabrina Perquis est née le 12 mars 1981 en banlieue sud de Paris. Depuis toute petite Sabrina est attirée par le monde de la comédie et de la beauté. Dès l’âge de 3 ans, elle participe à de nombreuses émissions TV, Presses, Radio...
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